澳大利亞每年在英女王官方壽辰之際,會(huì)公布“女王壽辰日授勛名單”,為千余名對澳大利亞做出杰出貢獻(xiàn)的各行各業(yè)人士頒發(fā)榮譽(yù)勛章,今年莫道克大學(xué)的蘇.弗萊徹教授(Sue Fletcher)和史蒂夫.威爾頓教授(Steve Wilton)也很榮幸在獲獎(jiǎng)之列。
兩位教授因研發(fā)杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)新療法而榮獲澳大利亞官佐勛章(AO),表彰其在醫(yī)學(xué)研究、神經(jīng)科學(xué)和肌營養(yǎng)不良治療領(lǐng)域的杰出貢獻(xiàn)!
其研究成果已經(jīng)獲得美國食品與藥品管理局審批,生產(chǎn)三種用于治療DMD的藥物,并將繼續(xù)研發(fā)治療DMD及一系列疾病的新突破!
弗萊徹教授激動(dòng)地說:“作為一個(gè)來自于南非的鄉(xiāng)下女孩,我從未想過有一天能夠獲得如此殊榮,這項(xiàng)成果并非只屬于我和史蒂夫兩人,而應(yīng)該歸功于整個(gè)科研團(tuán)隊(duì)多年來鍥而不舍的潛心研究,以及西澳州肌營養(yǎng)不良癥協(xié)會(huì)和各慈善機(jī)構(gòu)的大力支持” ,“大家對我們工作的支持和信任對于我們的在該領(lǐng)域所取得的階段性成功至關(guān)重要,然而深感遺憾的是,目前我們所研發(fā)的治療DMD藥品尚未批準(zhǔn)用于澳大利亞患者!
威爾頓教授感謝佩倫神經(jīng)與轉(zhuǎn)化科學(xué)研究所(Perron Institute for Neurological and Translational Science)二十多年來對他們科研工作的支持,他說,“醫(yī)學(xué)突破并非一朝一夕之事,而是依賴于整個(gè)團(tuán)隊(duì)多年艱苦卓絕的奮斗,以及與全球科研人員、資助機(jī)構(gòu)和政府企業(yè)的緊密合作”!“我要特別感謝名譽(yù)教授拜倫.卡庫拉斯(Byron Kakulas),是他在上世紀(jì)90年代初引領(lǐng)我和蘇進(jìn)入研究所工作,為我們提供發(fā)展的空間與支持,開始了我們的科研之旅,并最終促成研發(fā)了治療DMD的新方法。
弗萊徹教授說希望通過對他們工作的認(rèn)可,強(qiáng)調(diào)支持創(chuàng)新想法和青年科學(xué)家的重要性,關(guān)注那些治療方案有限的罕見病患者的困境,“現(xiàn)在,基礎(chǔ)研究比以往任何時(shí)候都缺乏資金,我們需要對早期發(fā)現(xiàn)加大投入,增強(qiáng)實(shí)現(xiàn)未來重大突破的科研能力”,她說:“非常感謝來自西澳大學(xué)、莫道克大學(xué)、西澳州肌營養(yǎng)不良癥協(xié)會(huì),以及海內(nèi)外的所有科研人員的鼎力相助,更感謝美國薩雷普塔治療公司(Sarepta Therapeutics),將我們的研究成果帶入臨床應(yīng)用”。
弗萊徹教授和威爾頓教授在分子醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新療法中心工作,這是由莫道克大學(xué)和佩倫神經(jīng)與轉(zhuǎn)化科學(xué)研究所聯(lián)合創(chuàng)立。他們將繼續(xù)致力于研究改進(jìn)DMD和其他疾病的治療方法,未來有可能適用推廣于數(shù)千種罕見疾病,包括脊髓性肌萎縮,斯塔加特病、遺傳性失明,囊胞性纖維癥和亨廷頓病等。